发作性睡病是一种全球公认的罕见病。在亚洲,我国台湾地区的患病率为0.0129%,韩国的患病率为0.015%。我国发病的高峰年龄为8~12岁。目前,发作性睡病存在公众认知不足、确诊率偏低、有效治疗药物不足等问题。
“四联症”是发作性睡病的常见症状, 对生活产生极大困扰(四联症包括:日间过度思睡,猝倒发作,入睡前幻觉,睡眠瘫痪)。
2023年6月30号日盐酸替洛利生片中国获批治疗成人发作性睡病适应症,2023年12月13日盐酸替洛利生片双规格成功纳入2023版国家医保谈判药品目录。盐酸替洛利生片是全球首创治疗发作性睡病的H3受体拮抗剂/反向激动剂,通过增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成与释放,增强组胺能神经元活性,提高患者的清醒度和警觉性。
23年12月至24年1月在广州,北京,上海陆续开展了“梦醒如铧,禾创未来-发作性睡病盐酸替洛利生片专家咨询会”。全国各大医院的知名教授专家通过指南解读,疾病识别,药物治疗,病例分享全方位的讨论,给予“发作性睡病”这个全球公认的罕见病治疗过程中的新思路。
广州会到场嘉宾 17位,参与医院有广东省人民医院 ,暨南大学附属第一医院,南方医科大学南方医院,广州医科大学附属脑科医院等10多家。会中教授专家整体对于盐酸替洛利生片的反馈较好,认为在目前发作性睡病无药可用的情况下,盐酸替洛利生片是临床的刚需。且盐酸替洛利生片对于发作性睡病的四联症,都是指南的一线用药。
北京会参与教授专家14位,参与医院有首都医科大学宣武医院,北京朝阳医院,首都医科大学附属北京天坛医院,河北医科大学第一医院,河北医科大学第一医院,四川大学华西医院,天津医科大学总医院,北京大学第三医院,北京大学第三医院,贵州省第二人民医院,天津市儿童医院等10余家医院。会议中教授专家强调了药物本身优势强,更关注目前药物可及性及药物价格以及发作性睡病本身存在共病的现象。同时各位教授专家给予评价普遍正面,不同的科室带来的可能会有不同的处方机会,儿科、儿童医院的覆盖需要加快。但跨适应症需要关注医患关系。医生同样面临患者管理与梳理的问题,希望做更多的患教及其他的患者活动。
上海会参与教授专家10位,参与医院有海军军医大学第二附属医院,上海交通大学医学院附属瑞金医院,复旦大学附属华东医院,上海交通大学医学院附属第六人民医院,上海交通大学医学院附属第九人民医院,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心等10家医院。会中教授专家觉得罕见病药物能进入国谈医保是非常不容易的,可以惠及更多的患者。睡眠困扰青少年成年人,未来是神经科重要的方向,睡得多睡得少都是疾病。盐酸替洛利生片随着临床上逐步的使用会丰富对疾病的更深的认知。教授专家期待有更多的适应症能在中国获批。